Die Food and Drug Administration hat am Freitag Pfizers Behandlung einer seltenen genetischen Gerinnungsstörung genehmigt und ist damit die erste Gentherapie des Unternehmens, die in den USA zugelassen wurde.
Die Behörde gab grünes Licht für das Medikament, das unter dem Namen Beqvez für Erwachsene mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B vermarktet werden soll, die bestimmte Anforderungen erfüllen.
Die Behandlung wird in diesem Quartal für berechtigte Patienten auf Rezept erhältlich sein, sagte ein Pfizer-Sprecher gegenüber CNBC. Sein Preis sei hoch, 3,5 Millionen US-Dollar (vor Versicherung und anderen Rabatten), fügte der Sprecher hinzu, was es zu einem der teuersten Medikamente in den Vereinigten Staaten mache.
Nach Angaben einer Interessenvertretung leben in den Vereinigten Staaten mehr als 7.000 Menschen mit der schwächenden Krankheit, von der vor allem Männer betroffen sind. Die Krankheit wird durch einen unzureichenden Spiegel eines bestimmten Proteins verursacht, das die Bildung von Blutgerinnseln im Blut unterstützt, um Blutungen zu stoppen und Wunden abzudichten. Ohne dieses Protein namens Faktor IX bekommen Patienten mit Hämophilie B leichter blaue Flecken und bluten häufiger und über einen längeren Zeitraum.
Beqvez ist eine einzigartige Behandlung, die es Patienten ermöglichen soll, Faktor IX selbst zu produzieren und Blutungen zu verhindern und zu kontrollieren. In einer späten Studie wurde festgestellt, dass das Medikament der oft langwierigen Standardbehandlung von Hämophilie B, bei der das Protein mehrmals pro Woche oder Monat über die Venen verabreicht wird, überlegen ist.
„Viele Menschen mit Hämophilie B haben mit Engagement und der Unterbrechung ihres Lebensstils zu kämpfen [factor IX] Infusionen sowie Episoden spontaner Blutungen, die zu schmerzhaften Gelenkschäden und Mobilitätsproblemen führen können“, sagte Dr. Adam Cuker, Direktor des Penn’s Comprehensive and Hemophilic Thrombosis Program, in einer Pressemitteilung von Pfizer am Freitag.
Das Medikament von Pfizer „hat das Potenzial, für betroffene Patienten einen Wandel zu bewirken, indem es langfristig sowohl die medizinische als auch die therapeutische Belastung verringert“, fügte Cuker hinzu.
Die Zulassung ist ein wichtiger Schritt für Pfizer, das nach dem rapiden Rückgang seines Covid-Geschäfts im vergangenen Jahr versucht, wieder Fuß zu fassen. Das Unternehmen setzt stark auf Krebsmedikamente und Behandlungen für andere Krankheiten, um zur Sanierung seines Geschäfts beizutragen.
Pfizer ist eines von mehreren Unternehmen, die in den schnell wachsenden Bereich der Gen- und Zelltherapien investieren. Hierbei handelt es sich um einzigartige und teure Behandlungen, die auf die genetische Quelle oder Zelle eines Patienten abzielen, um eine Krankheit zu heilen oder den Verlauf einer Krankheit erheblich zu verändern. Einige Gesundheitsexperten gehen davon aus, dass Zell- und Gentherapien die herkömmlichen lebenslangen Behandlungen zur Behandlung chronischer Krankheiten ersetzen werden.
Pfizer erhielt 2014 die Produktions- und Vermarktungsrechte für Beqvez von Spark Therapeutics.
Das Unternehmen bietet den Kostenträgern ein Garantieprogramm zur Absicherung von Patienten an, die Beqvez erhalten, sagte ein Sprecher gegenüber CNBC. Pfizer geht davon aus, dass dieses Programm „finanziellen Schutz bietet, indem es gegen das Risiko eines Wirksamkeitsversagens absichert“, fügten sie hinzu.
Die Gentherapie wird mit Hemgenix von CSL Behring in Australien konkurrieren, einem ähnlichen Medikament, das 2022 die FDA-Zulassung für Hämophilie B erhielt. Dieses Medikament hat in den Vereinigten Staaten einen ähnlichen Listenpreis von 3,5 Millionen US-Dollar, vor Versicherungen und anderen Rabatten.
Einige Gesundheitsexperten sagten insbesondere, dass unter anderem hohe Kosten und logistische Probleme den Einsatz von Hemgenix und einer anderen für die häufiger vorkommende Hämophilie A zugelassenen Gentherapie eingeschränkt hätten.
Pfizer beantragt außerdem die FDA-Zulassung für seinen Prüfantikörper Marstacimab zur Behandlung von Hämophilie A und B. Das Unternehmen entwickelt außerdem eine Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie, eine genetisch bedingte Krankheit, die zu fortschreitender Muskelschwächung führt.
Dieser Artikel wurde ursprünglich auf NBCNews.com veröffentlicht