Es lässt sich jedoch nicht leugnen, dass sehr hohe Preise ein Hinweis darauf sein können, dass eine Behandlung wirtschaftlich nicht sinnvoll ist.
Einer der bisherigen Titelträger des teuersten Medikaments, das Gentherapeutikum Glybera, wurde nur einmal gekauft, bevor es vom Markt genommen wurde. Es funktionierte nicht gut genug, um den Preis von 1 Million US-Dollar zu rechtfertigen, der es damals zum Preisträger machte.
Dann ist da noch die Behandlung, die bis heute, als Lenmeldy die Leitung übernahm, als die teuerste galt. Es handelt sich um ein 3,5 Millionen US-Dollar teures Hämophilie-Medikament namens Hemegenix, bei dem es sich auch um eine Gentherapie handelt. Von solchen Behandlungen wurden Milliardenumsätze erwartet, doch sie stoßen nicht auf das Interesse, das Medienberichten zufolge zu erwarten wäre.
Orchard selbst verzichtete auf eine andere DNA-Lösung, Strimvelis, die ein völliges Heilmittel für eine Art von Immunschwäche darstellte. Sie ließ sich einer Gentherapie unterziehen und bekam diese sogar in Europa zugelassen. Das Problem bestand sowohl in der unzureichenden Patientenzahl als auch in der Existenz einer alternativen Behandlung. Selbst eine Geld-zurück-Garantie konnte Strimvelis nicht retten, das Orchard 2022 aufgab.
Orchard wurde später vom japanischen Pharmaunternehmen Kyowa Kirin gekauft, dessen Tochtergesellschaft es heute ist.
Es mag also den Anschein haben, dass Gentherapien, selbst wenn sie in Versuchen erfolgreich sind, das Spiel verlieren. Im Fall von Lenmeldy wird die Früherkennung der Krankheit das entscheidende Thema sein. Tatsächlich kann es zu spät sein, wenn Kinder erst einmal Symptome zeigen. Derzeit werden viele Patienten erst entdeckt, weil bereits ein älteres Geschwisterkind dieser Erbkrankheit erlegen ist.
Im Jahr 2016 berichtete die MIT Technology Review über die dramatischen Auswirkungen der MLD-Gentherapie, aber auch über die Trauer der Eltern, weil ein Kind starb, um ein anderes zu retten.
Orchard hofft, dieses Problem durch die Aufnahme in die Liste der Krankheiten, auf die bei der Geburt automatisch getestet wird, lösen zu können, was seinen Markt sichern und viele weitere Kinder retten könnte. Befürworter sagen, dass eine Entscheidung zum Screening nach einer Sitzung des US-Regierungsausschusses zum Neugeborenen-Screening im Mai fallen könnte.
Zu den Befürwortern der Behandlung gehört Amy Price, eine Verfechterin seltener Krankheiten, die in Denver ihre eigene Beratungsfirma Rarralel betreibt. Price hatte drei Kinder mit MLD: eines starb, aber zwei wurden dank der MLD-Gentherapie gerettet, die sie ab 2011 erhielten, als diese getestet wurde.
Price sagt, dass seine beiden behandelten Kinder, jetzt Preteens und Teens, „absolut gewöhnlich, absolut durchschnittlich“ sind. Und es ist den Preis wert, sagt sie. „Die wirtschaftliche Belastung eines unbehandelten Kindes … übersteigt alle bisherigen Gentherapie-Preise“, sagt sie. „Diese Realität ist schwer zu verstehen, wenn Menschen nur auf den Preis reagieren wollen. »